ATU : KECEKSA ?

Les ATU ou Autorisation Temporaires d’Utilisation sont un dispositif très utile, spécifique à la France. Ce dispositif permet un accès très précoce aux nouvelles molécules pour les malades atteints par le VIH en situation d’échec thérapeutique grave.

Les Autorisations Temporaires d’Utilisation ou ATU sont un dispositif spécifique à la France, qui permet un accès précoce à des médicaments qui ne sont pas encore commercialisés, dans les conditions suivantes (Cf. article L.5121-12 du code de la santé publique) :
– les médicaments en question sont destinés à traiter, prévenir ou diagnostiquer des maladies graves ou rares ;
– il n’existe pas de traitement approprié sur le marché pour répondre aux besoins du patient ;
– l’efficacité et la sécurité d’emploi de ces médicaments sont présumées en l’état des connaissances scientifiques.

Dans le cas de l’infection par le VIH, les ATU sont accordées pour des médicaments destinés à soigner des patients en situation d’échec thérapeutique grave, dont le virus est résistant à la plupart, voire à la totalité, des traitements commercialisés (ou en cas d’intolérance à certains médicaments).

ATU nominative et ATU de cohorte

Il existe deux types d’ATU :

– l’ATU nominative, délivrée pour une personne donnée, à la demande et sous la responsabilité du médecin. La demande est transmise à l’agence du médicament (Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé ou Afssaps), qui donne – ou pas – l’autorisation. Normalement, il n’y a pas de « critères » précis pour accéder à une ATU nominative, mais il est souvent défini un « cadre minimal de critères » qui n’exclut pas l’examen nominatif des demandes. Par ailleurs, comme les ATU de cohorte dont il est question ci-dessous, les ATU nominatives peuvent désormais faire également l’objet d’un « protocole d’utilisation thérapeutique » ou PUT. Mais, même si un patient ne rentre pas parfaitement dans le « cadre minimal » défini ou ne répond pas aux critères du PUT, son dossier doit être examiné par l’agence. Le TRT-5 a récemment mené une petite enquête sur les ATU nominatives et l’application actuelle de ce dispositif en France, dans le domaine VIH / hépatites. Les résultats sont consultables sur le site;

– l’ATU de cohorte : elle est délivrée pour un groupe de patients répondant à certains critères définis par l’Afssaps. Le laboratoire fabriquant le médicament doit déposer un dossier de demande d’autorisation d’ATU de cohorte auprès de l’Afssaps. Celle-ci peut soit accepter, soit refuser. Généralement, les médicaments qui font l’objet d’une ATU de cohorte sont dans la toute dernière phase de développement, c’est-à-dire qu’ils obtiendront bientôt une autorisation de mise sur le marché (AMM).
La surveillance et la prescription du traitement en ATU de cohorte se font dans un cadre établi : le PUT ou « protocole d’utilisation thérapeutique ».
En pratique, la demande de médicament est faite par le prescripteur auprès du laboratoire pharmaceutique.

L’Afssaps met en ligne sur son site :
– une liste des « spécialités autorisées dans le cadre d’ATU nominatives »
– une liste des « spécialités faisant actuellement l’objet d’une ATU de cohorte ».

Ces listes sont mises à jour de manière mensuelle. Les informations qui figurent sur la liste des ATU nominatives sont assez « minimales ». Le TRT-5 a demandé à ce que ces listes soient actualisées très régulièrement (ce n’était pas le cas avant) et comprennent des informations claires, lorsque celles-ci sont disponibles, sur les produits indiqués (domaine thérapeutique, PUT, etc.).